A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a empresa farmacêutica Roche comunicaram o cancelamento do registro condicional do medicamento Elevidys, conhecido cientificamente como delandistrogeno moxeparvoveque. A decisão ocorreu a pedido da própria companhia e foi formalizada por meio de uma publicação oficial no Diário Oficial da União.
O registro condicional funciona como uma autorização temporária concedida no país para o uso ou a comercialização de produtos que atendem a critérios específicos de urgência médica. Contudo, a interrupção atual foi adotada após a constatação de que os dados disponibilizados até o momento pela fabricante não preenchem todos os requisitos regulatórios necessários para a manutenção dessa permissão especial em solo brasileiro.
Mesmo com o encerramento do registro, a agência reguladora esclareceu que a medida não exime a farmacêutica de suas responsabilidades contínuas. A empresa continua obrigada a realizar o monitoramento e o acompanhamento rigoroso dos pacientes que já foram expostos ao tratamento durante os estudos clínicos e programas de acesso, o que inclui crianças do Brasil que receberam a terapia entre dezembro de 2024 e julho de 2025.
O fármaco em questão é voltado para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), uma condição genética rara e degenerativa. A doença afeta progressivamente a musculatura do corpo, provocando perda acentuada de massa muscular e fraqueza severa. Isso acontece porque o organismo do paciente afetado não consegue produzir adequadamente a distrofina, uma proteína fundamental para a integridade e o funcionamento correto dos músculos.
Histórico e cronologia do medicamento
A trajetória do Elevidys no Brasil começou em dezembro de 2024, quando obteve seu registro condicional em caráter excepcional. Naquela ocasião, a liberação exigiu que a farmacêutica apresentasse posteriormente dados complementares que comprovassem de maneira definitiva a eficácia e a segurança do produto.
A indicação inicial no país era voltada para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne em pacientes deambuladores — ou seja, crianças com idades entre 4 e 7 anos que ainda conseguiam caminhar de forma independente ou com algum auxílio —, desde que preenchessem critérios clínicos e laboratoriais rigorosos estabelecidos na época.
No entanto, o cenário mudou em julho de 2025, quando a comercialização do produto foi suspensa preventivamente pela Anvisa por meio da Resolução (RE) 2.813/2025. A paralisação ocorreu enquanto aguardava respostas e novos estudos da empresa para reavaliar a relação entre os benefícios e os riscos da medicação. A decisão foi impulsionada por notificações internacionais sobre casos fatais de insuficiência hepática aguda registrados em pacientes que haviam feito uso do produto nos Estados Unidos.
Os alertas de segurança graves relacionados ao tratamento também foram pauta de debates em junho deste ano, durante uma audiência pública realizada na Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência da Câmara dos Deputados.
Exigências e próximos passos
Desde que determinou a suspensão cautelar, a Anvisa informou ter enviado uma série de exigências formais à empresa responsável pelo medicamento. Entre as principais demandas estavam a entrega de relatórios consolidados de segurança, com ênfase especial nos episódios de insuficiência hepática aguda.
De acordo com o órgão regulador, durante esse intervalo, a Roche apresentou informações adicionais e manteve um diálogo constante com a agência dentro das exigências associadas ao modelo de registro condicional. Por meio de nota oficial, a farmacêutica declarou que permanece dedicada ao programa clínico do Elevidys e à entrega de todas as evidências científicas exigidas.
Ambas as partes destacaram o alinhamento em relação ao compromisso com a saúde pública e com a tomada de decisões embasadas em rigorosas comprovações científicas, especialmente no que tange a terapias avançadas voltadas para o combate a enfermidades graves e raras.
Enquanto o processo envolvendo o Elevidys se desenrola, o setor farmacêutico brasileiro registrou novidades para o mesmo público-alvo. Recentemente, a Anvisa aprovou o registro de outro medicamento indicado para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne, o Duvyzat, comercializado com o princípio ativo givinostate. Conforme os dados apresentados pelos estudos clínicos, a nova alternativa terapêutica demonstrou capacidade de retardar a progressão da doença.
Fonte:: agenciabrasil.ebc.com.br
